Große Unterschiede in der kognitiven Funktion bei Morbus Gaucher Typ III

Erkenntnisse

  • Die Intelligenz variiert bei Morbus Gaucher Typ III stark, sowohl zwischen Patienten als auch innerhalb derselben Person im Laufe der Zeit.

Bedeutung

    Ein wesentliches Hindernis für die Entwicklung neuer Therapien für neurologische Erkrankungen ist die Festlegung relevanter Wirksamkeitsmessgrößen wie des IQ und wie sich diese im Laufe der Zeit ändern.