Behandlung von spinaler Muskelatrophie mit Nusinersen führt zu Nebenwirkungen bei nur subjektiver Wirkung

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Erkenntnisse

  • Nusinersen hatte ernste Nebenwirkungen und erbrachte nur subjektive Verbesserungen bei einigen Personen mit spinaler Muskelatrophie (SMA).

Bedeutung

    Die Evidenz für eine Verbesserung nach einer Behandlung mit Nusinersen bei SMA bei Erwachsenen war nur subjektiv und wurde nicht durch objektive Messungen bestätigt, was auf einen möglichen Placebo-Effekt hinweist.

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