Gezielte Behandlung der autosomal dominanten Leukodystrophie: vielversprechende in-vitro-Ergebnisse

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Erkenntnisse

  • Das allelspezifische Silencing durch RNA-Interferenz (ASP-siRNA) verbesserte die Überexpression von Proteinen und krankheitsspezifische phänotypische Anomalien in einem in-vitro-Modell einer autosomal-dominanten demyelinisierenden Leukodystrophie (ADLD) bei Erwachsenen aufgrund von Lamin-B-Überexpression (LMNB1).

Bedeutung

  • ASP-siRNA ist eine vielversprechende Therapieoption gegen diese tödliche Krankheit und könnte die Entwicklung ähnlicher gezielter Therapien für andere pathologische Krankheiten in Verbindung mit Variationen der Genkopienanzahl vorantreiben.

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