SMA-Behandlungen: neue Daten zur längerfristigen Anwendung vorgestellt

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Mehrere Studien, die auf der virtuellen Konferenz ICNA/CNS 2020 vorgestellt wurden, lieferten neue Daten zu Behandlungen der spinalen Muskelatrophie (SMA).

Dr. Jerry Mendell vom Zentrum für Gentherapie (Center for Gene Therapy) im Nationwide Children’s Hospital in Columbus, Ohio, USA, berichtete über die langfristige Nachbeobachtung von 13 Patienten mit SMA Typ 1, die mit der Gentherapie Onasemnogen-Abeparvovec behandelt wurden.

Er sagte, dass bei Patienten bis zu einem Alter von 5,6 Jahren ein anhaltendes, dauerhaftes Ansprechen für bis zu 5,2 Jahre (in der Kohorte mit therapeutischer Dosis) nach der Dosierung erreicht wurde. Motorische Meilensteine und Überleben wurden in der Kohorte mit therapeutischer Dosis aufrechterhalten, und zwei Patienten erreichten einen zusätzlichen Meilenstein.

In einer separaten Präsentation von Zwischenergebnissen der STR1VE-EU-Studie mit Onasemnogen-Abeparvovec berichteten Forscher, dass 21 von 32 behandelten Patienten (65,6 %) mit SMA Typ 1 bereits motorische Meilensteine in der Entwicklung erreicht hatten, was beim natürlichen Verlauf der Erkrankung nicht beobachtet wurde. Das Auftreten unerwünschter Ereignisse stimmte mit früheren Berichten überein.

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