Real-World-Studie prognostiziert klinisch signifikante Meilensteine bei Patienten mit DMD

Forscher aus mehreren Zentren in London und Paris berichteten über sensitiv-motorische funktionelle Ergebnisse bei nicht gehfähigen Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) mit hohem standardisiertem Mittelwert der Stärke (Standardized Response Mean, SRM) unter Verwendung einer Kombination von Tools zur Messung der Muskelkraft und -struktur.

Bei der Präsentation auf dem virtuellen WMS-Kongress 2021 merkte Frau Charlotte Lilien vom MDUK Oxford Neuromuscular Centre, Universität Oxford (University of Oxford), Vereinigtes Königreich an, dass es einen Mangel an longitudinalen, prospektiven Studien zum natürlichen Verlauf der Krankheitsentwicklung der oberen Extremitäten bei nicht gehfähigen DMD-Patienten gibt.