Vielversprechende Ergebnisse aus einer Gentherapie-Studie zu fortgeschrittenem IPS

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Spezialisten haben vielversprechende erste Ergebnisse aus einer Studie zu VY-AADC01 berichtet, einer Therapie mit dem Adeno-assoziierten Virus-Serotyp 2(AAV2)-Gen, welches für die humane aromatische L-Aminosäuren-Decarboxylase (AADC) bei Patienten mit fortgeschrittenem idiopathischem Parkinsonsyndrom (IPS) kodiert.

Dr. Chad Christine von der University of California San Francisco, USA, präsentierte vorläufige dreijährige Daten aus der PD-1101-Studie zur Gentherapie.

In der Studie erhielten 15 Patienten bilaterale, intraoperative MRT-geleitete putaminale Infusionen der Gentherapie in drei Dosen (5 Patienten in jeder Dosis-Kohorte). Dr. Christine berichtete Folgendes:

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