Phänotypische Variabilität bei norwegischen, pädiatrischen, männlichen Teilnehmern mit DMD

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Erkenntnisse

  • Bei norwegischen, pädiatrischen, männlichen Teilnehmern mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) besteht eine große Variabilität des Krankheitsverlaufs.

Bedeutung

  • Detaillierte Einblicke in spezifische DMD-Mutationen sind wichtig, um betroffene Patienten zu identifizieren, die möglicherweise für neue genbezogene Behandlungsoptionen in Frage kommen.

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