Bei einer Podiumsdiskussion auf der WMS 2020 diskutierten Experten auf dem Gebiet der Gentherapie bei neuromuskulären Erkrankungen (Neuromuscular Disorders, NMD) Dosierungs- und Sicherheitsfragen bei neuartigen genbasierten Therapien.
Zu den wichtigsten Punkten der Diskussion gehörten:
- Dr. Ana Buj Bello (Genethon, Evry, Frankreich) besprach die Dosierung verschiedener genbasierter Therapien für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), spinale Muskelatrophie (SMA) und myotubuläre Myopathie (MTM). Klinische Daten deuten darauf hin, dass höhere Dosen zu einer höheren Proteinexpression im Zielgewebe führen. „Was ist die richtige Dosis für die Patienten?“, fragte Dr. Bello. „Dies ist eine wichtige Frage, die sorgfältig mit präklinischen und klinischen Studien analysiert werden muss.“