Anschlussstudie evaluiert zusätzliche Anwendung von Fenfluramin beim Dravet-Syndrom

Forscher haben über Zwischenergebnisse berichtet, welche die Sicherheit und Wirksamkeit von zusätzlich verabreichtem Fenfluramin zur Reduzierung von epileptischen Anfällen bei Kindern mit Dravet-Syndrom bestätigen.

Beim virtuellen ICNA/CNS 2020-Kongress präsentierte Dr. Joseph Sullivan vom Benioff Children’s Hospital der University of California San Francisco (UCSF), USA, Zwischenergebnisse einer laufenden Open-Label-Anschlussstudie zu Fenfluramin.

Insgesamt unterzogen sich 330 Patienten, die an einer von drei vorherigen Studien teilgenommen hatten, einer zweiwöchigen Umstellung auf eine Standarddosis von 0,2 mg/kg/Tag. Diese konnte später in der Studie auf bis zu 0,7 mg/kg/Tag erhöht werden, zum Beispiel, wenn begleitende Antiepileptika (anti-epileptic drug, AED) ausgesetzt wurden, obwohl alle Probanden mindestens auf einem Background-AED verbleiben mussten.

Dr. Sullivan berichtete, dass das mittlere Alter der Patienten in der Studie 9,0 Jahre betrug und 54,5 % männlich waren. Die mediane Häufigkeit von konvulsiven Krampfanfällen bei Baseline lag bei 15,3 pro 28 Tage. Insgesamt erhielten die Patienten während eines Medians von 445 Tagen eine Behandlung mit Fenfluramin (Bereich 7–899 Tage).