Evaluierung der Abbruchkriterien des European Pompe Consortium für die Unterbrechung einer Enzymersatztherapie

Erkenntnisse

  • Die Kriterien des Europäischen Pompe-Konsortiums (European Pompe Consortium, EPOC) zum Abbruch einer Enzymersatztherapie (ERT) bei Personen mit Morbus Pompe erleichtert deutlich den Entscheidungsfindungsprozess.

Bedeutung

    Diese Studie zeigt an, dass die EPOC-Leitlinien für die kontinuierliche Entscheidungsfindung bezüglich einer ERT angemessen sind, und sie legt nahe, dass die Begründung für die Fortsetzung der Therapie im fortgeschrittenen Stadium der Krankheit zukünftig in den Kriterien thematisiert werden sollte.