Auswirkungen der Gentherapie auf die Entmarkung des ZNS/PNS bei metachromatischer Leukodystrophie

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Auf dem Jahreskongress der Europäischen Akademie für Neurologie (EAN) 2020 vorgestellte Forschungsergebnisse legen nahe, dass die Gentherapie mit lentiviralen hämatopoetischen Stamm- und Vorläuferzellen (Hematopoietic Stem And Progenitor Cell Gene Therapy, HSPC-GT) die Entmarkung und Hirnatrophie bei späten Kinderkrankheiten verhindern oder aufhalten könnte.

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